Use of Real-World Evidence to Support Regulatory Decision-Making for Medical Devices

Use of Real-World Evidence to Support Regulatory Decision-Making for Medical Devices#

작성자 : 박상호

Use of Real-World Evidence to Support Regulatory Decision-Making for Medical Devices

FDA는 의료 기기에 대한 FDA 규제 의사 결정에 사용할 수 있는 유형의 real world evidence를 생성하기에 충분한지 여부를 결정하기 위해 real world data를 평가하는 방법을 명확히 하기 위해 이 지침을 발표한다.
이 지침은 FDA의 규제 의사 결정에 적용되는 기존의 증거 기준을 변경하거나 어떤 방식으로든 변경하는 것으로 해석되어서는 안 되며, 오히려 기존의 증거 기준에 따라 다양한 FDA 결정을 뒷받침하기 위해 RWD를 사용할 수 있는 상황을 설명한다.
또한 기기의 안전성과 유효성을 판단하기 위한 목적으로 전향적으로 RWD를 수집하고 사용하기 위해 임상시험용 기기 면제(IDE)가 필요한 경우도 명확히 규정하고 있다.

공중 보건을 보호하고 증진하기 위해 FDA는 규제 대상 제품과 관련된 사용 가능한 증거를 파악하고 평가해야 한다.
FDA는 의료 기기 경험을 다루는 풍부한 RWD가 존재하며 환자 치료 및 관리 과정에서 일상적으로 수집되고 있음을 인식하고 있다.
FDA는 또한 안전성 문제를 보다 신속하게 파악하고 임상 치료에 사용되는 기기의 유익성-위험성 프로파일을 더 잘 이해하기 위해 RWD를 활용하는 국가 보건 기술 평가 시스템(NEST)에 대한 계획을 발표하고 시행에 들어갔다.
특정 상황에서 RWD는 의료기기 수명 주기의 다양한 시점에서 기기의 유익성-위험성 프로파일에 대한 FDA의 이해를 돕거나 보강하는 데 충분한 품질을 제공할 수 있다.
FDA는 적절한 경우 시판 전 데이터 수집을 줄이기 위해 시판 후 관리를 적용하면 안전하고 효과적인 의료 기기에 대한 환자의 접근성을 개선하는 데 도움이 될 수 있다고 생각한다.

임상시험은 전문 연구 인력이 수행하는 세부적인 자격 기준과 신중하게 설계된 임상 프로토콜을 통해 변동성을 통제하도록 설계되었다. 의료기기 사용이 예상한 결과를 가져오는지 입증하기 위해 집중적인 모니터링과 데이터 감사가 필요하다.
RWD를 활용한 연구는 잠재적으로 더 많은 환자 집단에 대한 정보를 제공할 수 있으므로 기존 임상시험만으로는 얻을 수 없는 정보를 제공할 수 있다.
잠재적 편향을 완화하기 위해서는 신중한 연구 설계가 필요하며, RWD에 접근, 검색 및 분석하기 전에 연구 프로토콜과 분석 계획을 작성해야 한다.
RWD의 품질이 종류에 따라 다양하므로, 모든 RWD가 그 자체로 FDA 규제 결정을 뒷받침하기에 충분한 증거를 생성할 수 있는 것은 아니다.

FDA는 RWE를 생성하는 데 사용된 RWD의 품질이 특정 규제 결정을 알리거나 지원하기에 충분하다고 판단되면 의료기기에 대한 규제 의사 결정을 지원하기 위해 RWE를 사용하는 것을 고려할 것이다.
특정 규제 결정에 RWD를 사용하려면 RWD의 강점과 한계, 그리고 이러한 특성이 관련성 및 신뢰성 요소에 어떤 영향을 미치는지 이해해야 한다.
Example
- Generating hypotheses for clinical studies
- Historical controls, a prior, one source of data in a hierarchical model or a hybrid data synthesis
- Supporting device approvals
- Expanding device labeling
- Public health surveillance
- Post-approval studies
- Supporting summary reports

임상 조사를 시작하기 전에 승인된 IDE가 필요하다. Investigation (연구)는 ‘장치의 안전성 또는 유효성을 결정하기 위해 한 명 이상의 피험자를 대상으로 하는 임상 조사 또는 연구’로 정의된다.
정상적인 의료 행위 과정에서 기기를 사용하는 경우 IDE가 필요하지 않을 수 있다.
합법적으로 판매되는 의료 기기를 합법적인 의료진-환자 관계 내에서 의료진의 권한 하에 투여하는 한, 허가되지 않았거나 승인되지 않은 용도로 투여하는 것이 포함될 수 있다.
기기의 안전성과 유효성을 판단하기 위해 데이터를 수집하고 있고 데이터 수집 과정이 치료 결정에 영향을 미칠 수 있는 경우, 그러한 관리가 정상적인 의료 행위가 아닐 가능성이 높으므로 IDE가 필요할 수 있다.

규제 의사 결정에 대한 RWD의 적합성을 결정하기 위해 FDA는 출처와 특정 요소의 관련성 (relevance) 및 신뢰성 (reliability)을 평가한다.

FDA가 RWD의 신뢰성을 평가할 때 고려하는 주요 요소에는 데이터 수집 방법(데이터 발생), 데이터 수집 및 분석 과정에서 인력과 프로세스가 오류를 최소화하고 데이터 품질과 무결성을 충분히 보장하는지 여부(데이터 보증)가 포함된다.